Trong cơ thể chúng ta, thông tin được lưu trữ trong nhiễm sắc thể được ví như một hướng dẫn sử dụng cho tất cả các tế bào. Mọi tế bào đều chứa cùng nhiễm sắc thể, vì vậy có chung một bộ gene. Tuy nhiên, các loại tế bào khác nhau, chẳng hạn như tế bào cơ và tế bào thần kinh lại có những đặc điểm rất riêng biệt.
Những khác biệt này xuất hiện như thế nào? Câu trả lời nằm ở quá trình điều hòa gene, cho phép mỗi tế bào chỉ chọn các hướng dẫn có liên quan. Điều này đảm bảo rằng trong mỗi loại tế bào có các gene phù hợp hoạt động.
Vào đầu thập niên 1990, hai nhà khoa học Victor Ambros và Gary Ruvkun đã tiến hành nghiên cứu về cấu tạo di truyền của loài giun tròn C. elegans, một loài sinh vật nhỏ bé nhưng có nhiều loại tế bào chuyên biệt giống như ở các loài động vật phức tạp hơn, bao gồm cả con người. C. elegans trở thành mô hình lý tưởng để các nhà khoa học nghiên cứu về quá trình phát triển và trưởng thành của các mô và tế bào.
Giải thưởng Nobel Y Sinh 2024 đã xướng tên hai nhà khoa học Victor Ambros và Gary Ruvkun. Ảnh: Nobel nobelprize.org |
Phát hiện quan trọng của hai nhà khoa học Ambros và Ruvkun nằm ở việc tìm ra microRNA, một loại RNA rất nhỏ, không mã hóa protein nhưng đóng vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh hoạt động của gen. Nhờ phát hiện này, khoa học đã hiểu rõ hơn về cách mà mỗi loại tế bào trong cơ thể chúng ta có thể có các chức năng khác nhau mặc dù chúng chứa cùng một bộ gen. MicroRNA giúp điều hòa các chương trình di truyền, cho phép tế bào chỉ chọn đúng những "hướng dẫn" phù hợp cho chức năng của mình.
Nghiên cứu về microRNA không chỉ mang tính lý thuyết mà còn có ứng dụng thực tế sâu rộng. Người ta đã chứng minh rằng các tế bào và mô không thể phát triển bình thường nếu thiếu microRNA. Hơn nữa, sự điều hòa bất thường của microRNA có thể dẫn đến các bệnh nghiêm trọng như ung thư, các rối loạn về thính giác, thị giác, và các bệnh về xương.
Ambros và Ruvkun đã không chỉ góp phần vào việc hiểu cách điều khiển gen hoạt động mà còn mở ra tiềm năng phát triển các phương pháp điều trị bệnh mới. Sự hiểu biết về cách microRNA kiểm soát hoạt động của các tế bào có thể giúp tạo ra các liệu pháp y học mới, đặc biệt trong việc điều trị các bệnh liên quan đến sự rối loạn gen.
Dù phát hiện về microRNA ban đầu gặp phải sự thờ ơ từ cộng đồng khoa học, nhưng đến năm 2000, khi nghiên cứu của Gary Ruvkun về một microRNA khác có tên let-7 được công bố, sự quan tâm của giới nghiên cứu đã bùng nổ. Let-7, khác với lin-4 (microRNA đầu tiên mà hai nhà khoa học phát hiện), được phát hiện tồn tại không chỉ ở loài giun C. elegans mà còn ở nhiều loài sinh vật khác, bao gồm cả con người. Điều này đã chứng minh rằng sự điều chỉnh gen bằng microRNA là một cơ chế phổ biến và quan trọng trong sự tiến hóa của các sinh vật đa bào.
Giải Nobel Y Sinh năm 2024 là sự ghi nhận những đóng góp to lớn của Victor Ambros và Gary Ruvkun trong việc khám phá một nguyên lý điều chỉnh gen hoàn toàn mới. Giáo sư Ambros sinh năm 1953 tại Hanover, New Hampshire, và hiện là giảng dạy tại Đại học Y Massachusetts. Còn Giáo sư Ruvkun, sinh năm 1952 tại Berkeley, California, hiện đang giảng dạy tại Trường Y Harvard.
Hai nhà khoa học sẽ nhận huân chương Nobel, giấy chứng nhận và phần thưởng trị giá 11 triệu kronor Thụy Điển (khoảng 989.000 USD) trong lễ trao giải diễn ra vào tháng 12 tại Stockholm. Đây là một minh chứng rõ ràng cho việc những khám phá khoa học có thể mất hàng thập kỷ để được công nhận và đánh giá đúng mức.
Công trình của Ambros và Ruvkun không chỉ thay đổi hiểu biết về cách hoạt động của các gen trong cơ thể mà còn mở ra tiềm năng ứng dụng rộng rãi trong y học. Điều này cho thấy tầm quan trọng của việc nghiên cứu khoa học cơ bản, dù bắt đầu từ những loài sinh vật nhỏ bé như giun tròn C. elegans, nhưng có thể dẫn đến những phát hiện có ảnh hưởng to lớn đến sự sống của con người.
Nghiên cứu về microRNA tiếp tục là một lĩnh vực sôi động, mở ra nhiều triển vọng mới trong việc điều trị các bệnh liên quan đến gen và phát triển các liệu pháp mới nhằm cải thiện sức khỏe con người.